本报讯 “人鱼宝宝”（并腿畸形综合征）、“瓷娃娃”（成骨不全症）……这些都是形容罕见病的代称。据统计，目前大约95%的罕见病仍没有特效药，而对于已有的罕见病治疗药物，临床上往往称之为“孤儿药”——数量稀少且价格昂贵。

近日，关注罕见病群体的北京病痛挑战基金会发布了《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》（简称《报告》），建议通过“1+N”多方共付模式，搭建多层次保障体系，缓解患者治疗支付压力。记者获悉，青岛在罕见病保障方面走在全国前列，已推行全民补充医保制度多年。今年，青岛市又将三种罕见病特药纳入青岛市全民补充医保范围。

由于患者群体规模小，用不上药和用不起药成为罕见病患者治疗中的难题。目前，我国已获批上市55种罕见病治疗用药，其中有40多种被纳入国家医保药品目录，仍有许多罕见病用药没有进入医保目录。

《报告》指出，目前在国内上市的罕见病药品有十余种还未能进入医保，而这些通常都是高值药。通过中国罕见病联盟对33种常见罕见病的调查数据来看，除高值药罕见病外，其他罕见病的年治疗自付费用也在数万元，这给罕见病家庭带来沉重的医疗负担。从50万元一支的诺西那生钠注射液，到一年治疗费可达200多万元的艾而赞，天价“救命药”总是引起社会关注。罕见病用药的保障机制也面临着许多困难。

《报告》提出“1+N”多方共付模式，其中“1”指的是由政府出资主导，通过基本医保、大病保险、医疗救助等政策保障罕见病患者治疗用药；“N”指的是通过其他社会主体共同参与，补充政策不足。

近年来，青岛“先行先试”，出台了针对罕见病的用药保障政策。2012年，我市将建立重大疾病和罕见病医疗救助制度列入新增市办民生项目之一，建立以特药特材为保障重点的大病医疗救助制度。2016年下半年，我市将原大病医疗救助制度升级为全民补充医保制度，从2017年1月1日起实施，这在全国具有领先创新意义。

市医保局推出的全民补充医保制度，即针对重特大疾病、灾难性疾病以及部分罕见病患者使用临床必需、疗效显著、价格昂贵、不可替代的特殊药品和医用耗材发生的高额医疗费用，由补充医疗保险基金报销60%—80%。同时，将参保人一个年度内目录范围外自费治疗费用超过5万元以上的部分，由补充医疗保险基金报销70%，一个年度内最高支付20万元。该政策自2017年起实施。

记者获悉，近期，青岛罕见病患者及其家庭迎来更多福音。按照山东省的要求，我市将戈谢病、庞贝氏病和法布雷病三种罕见病特药纳入全民补充医疗保险特药保障范围。据悉，纳入特药保障范围后，药品费用分段报销，起付标准为2万元，2万元—40万元以下的部分支付80%，40万元(含)以上的部分支付85%，一个医疗年度内每人最高支付90万元。

三种罕见病特药经大病保险报销后剩余的药品费用，由药品生产企业按谈判协议约定对患者实施援助。经大病保险报销和药品生产企业援助后剩余的药品费用，符合医疗救助条件的患者由户籍地政府按规定给予医疗救助。此外，记者获悉，我市于3月1日起执行新版国家药品目录。本次谈判纳入药品中含7个罕见病用药，分别治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症等。